Terapia celular y terapia génica

El Duke Center for Cell and Gene Therapy ofrece las terapias celulares y genéticas más avanzadas disponibles en la actualidad. Las terapias celulares y genéticas son tratamientos biológicos que modifican o reemplazan las células o genes del cuerpo para tratar cánceres y trastornos genéticos poco frecuentes. Nuestro equipo ha participado en muchos de los estudios clínicos que llevaron a la aprobación de estas terapias por parte de la FDA y está dando forma al futuro de estos tratamientos.

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Afecciones que se tratan con terapias celulares y genéticas

Terapia Celular

Las terapias celulares reemplazan o modifican ciertas células de su cuerpo. Primero, se extrae sangre u otro tejido de su cuerpo. A continuación, se extraen determinadas células y se reingenian en un centro de fabricación especializado y se devuelven a su cuerpo mediante una infusión. A veces, la sangre proviene de un donante y no se extrae de su cuerpo.

En los trasplantes de células madre hematopoyéticas (también conocidos como trasplantes de médula ósea; los trasplantes de sangre del cordón umbilical también son un tipo de trasplante de células madre), primero se destruyen las células de cáncer de la médula ósea mediante quimioterapia o radiación. A continuación, se recolectan células madre sanas de su cuerpo o de un donante y se vuelven a infundir en su sangre para que la médula ósea pueda producir sangre sana y libre de cáncer.

Terapia TIL (linfocitos infiltrantes de tumores)

Este tipo de terapia celular extrae células T que combaten tumores de alrededor de un tumor. Las células se multiplican y se activan para reconocer y atacar células de cáncer. Se reinfunden para ayudar a su sistema inmunitario a combatir el cáncer. Entre ellas se incluyen las siguientes:

  • Amtagvi®(lifileucel) para tratar melanoma.

Terapia TCE (T-cell Engager)

Una forma de inmunoterapia, la terapia TCE activa las células T. Utiliza anticuerpos fabricados en laboratorio para conectar las células T con las células tumorales y obligarlas a atacar y destruir el tumor. Entre ellas se incluyen las siguientes:

  • Kimmtrak® para tratar el melanoma uveal.

  • Tecvayli® (teclistamab-cqyv) para tratar mieloma múltiple.

Terapias génicas

La terapia genética puede inyectarse en un órgano o tejido o administrarse mediante una infusión. Algunas terapias genéticas utilizan virus modificados que están diseñados para transportar genes modificados a sus células. A menudo, pero no siempre, las terapias génicas se diseñan como tratamientos únicos. Entre ellas se incluyen las siguientes:

  • Luxturna® (voretigene neparvovec), para tratar enfermedades hereditarias de la retina.

  • Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec-xioi) para tratar la atrofia muscular espinal.

  • Casgevy® (exagamglogene autotemcel) para tratar la enfermedad de células falciformes y la beta talasemia dependiente de transfusiones.
  • Lyfgenia™ (lovotibeglogene autotemcel) para tratar la enfermedad de células falciformes.
  • Zynteglo™ (betibeglogene autotemcel) para tratar la beta-talasemia.

Terapias génicas basadas en células

CAR (Chimeric Antigen Receptor) T-Cell Therapy 

CAR T-cell therapy is the most common type of cell-based gene therapy. Las células T se extraen, se modifican genéticamente para reconocer el cáncer y se infunden de nuevo en la sangre para atacar las células de cáncer. A menudo se utilizan para tratar cánceres de la sangre. Entre ellas se incluyen las siguientes:

  • Carvykti® (ciltacabtagene autoleucel) para tratar el mieloma múltiple.

  • Aucatzyl® (obecabtagén autoleucel) para tratar la leucemia linfoblástica aguda de células B.

Terapia con TCR (Receptor de Células T) 

TCR therapy removes T-cells from the blood. Luego, estas células T se modifican genéticamente para reconocer proteínas dentro de las células de cáncer y se multiplican. Se reinfunden en la sangre para encontrar y eliminar las células de cáncer. Entre ellas se incluyen las siguientes:

  • Tecelra® (afamitresgene autoleucel) para tratar el sarcoma sinovial.

Terapia celular basada en sangre del cordón umbilical

Omidubicel® (omidubicel) es una terapia celular modificada a base de sangre de cordón umbilical aprobada por la FDA que aumenta la cantidad de células madre en la sangre del cordón umbilical, lo que permite que una sola unidad de sangre sea suficiente para el trasplante. El tiempo requerido para el injerto es casi la mitad que el de un trasplante convencional de células madre basado en sangre del cordón umbilical (un promedio de 12 días frente a 22 días). Esto da como resultado una recuperación más rápida, un menor riesgo de infección y una estancia en el hospital más corta. Se utiliza para tratar a personas de 12 años o más con cánceres de la sangre de alto riesgo, como los siguientes:

  • leucemia linfoblástica aguda

  • leucemia mieloide aguda

  • leucemia mieloide crónica

  • Linfoma

  • síndrome mielodisplásico

Por qué elegir a Duke

Líderes en atención avanzada

Fuimos los primeros en la región en ofrecer terapias celulares aprobadas por la FDA para tumores sólidos, incluida la terapia con linfocitos infiltrantes de tumores (TIL) para melanoma y la terapia con receptores de células T modificados (TCR) para el sarcoma sinovial. También somos uno de los pocos centros en el país que ofrece terapia con células estromales mesenquimales (MSC) para la enfermedad aguda de injerto contra huésped en niños.

El trasplante de sangre del cordón umbilical fue pionero en Duke

El primer trasplante de sangre del cordón umbilical del mundo con un donante no emparentado se realizó en Duke en 1993 en un paciente pediátrico. Tres años más tarde, se trasplantó sangre de cordón umbilical no emparentada a una persona adulta.

Experiencia Profunda en la Oferta de Terapias Celulares.

Los especialistas en terapias celulares de Duke tratan a más de 140 personas al año con terapias celulares como la terapia CAR-T y TCR. Aunque los tratamientos son más recientes, tenemos amplia experiencia en atender a personas que necesitan estos tratamientos que salvan vidas, incluido el manejo de los efectos secundarios que puedan surgir.

Tratamiento en un entorno ambulatorio

El Hospital de Día del Centro de Cáncer de la Sangre es uno de los pocos de la región equipado para administrar trasplantes de células madre, terapia celular, quimioterapia y otros productos sanguíneos en un entorno ambulatorio seguro. Puede recibir su tratamiento sin ser hospitalizado y regresar a casa o a un apartamento cercano todas las noches durante su terapia. El hospital de día cuenta con un equipo dedicado que incluye oncólogos hematólogos, asistentes médicos, profesionales en enfermería practicantes, farmacéuticos especializados y profesionales en enfermería capacitados que se especializan en monitorear mientras recibe su tratamiento.

Apoyo familiar 

Ofrecemos una variedad de servicios de apoyo para usted y sus seres queridos durante el tratamiento, que incluyen asistencia con la cobertura de seguro, vivienda local, grupos de apoyo, asesoramiento y más.

Acreditación FACT

Duke cuenta con la acreditación de la Foundation for Accreditation for Cellular Therapy (FACT) y cumple con todos los estándares de calidad y seguridad exigidos para administrar estos tratamientos altamente complejos. También contamos con un programa de evaluación de riesgos y estrategia de mitigación aprobado por la FDA para abordar los riesgos y efectos secundarios asociados con la terapia con células CAR T.

Compromiso con el avance en el campo

Nuestros investigadores exploran diferencias genéticas entre cánceres que conducen a terapias mejoradas. Las técnicas novedosas, como los trasplantes de células madre menos intensos, iniciados en parte en Duke, ofrecen esperanza a las personas con cáncer.

Clasificado sistemáticamente entre los mejores hospitales del país

En el hospital de la Universidad de Duke, nos enorgullecemos de nuestro equipo y de la excepcional atención que brindan. Son la razón por la que somos reconocidos como el mejor hospital en Carolina del Norte y clasificados a nivel nacional en 11 especialidades para adultos y 9 especialidades pediátricas por U.S. News & World Report para 2025-2026.

Esta página se sometió a una revisión médica el 06/04/2026 a cargo de
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