Genoterapia para la enfermedad de células falciformes

Usted se someterá a una evaluación exhaustiva con especialistas en enfermedad de células falciformes y trasplante de células madre para determinar si la genoterapia es adecuada para usted. Podría ser elegible si tiene por lo menos 12 años de edad y sufre episodios recurrentes de dolor, también conocidos como "crisis vasooclusivas". Si usted ha tenido un accidente cerebrovascular o presenta un riesgo elevado de sufrir uno, es posible que no se le recomiende la genoterapia. Como parte de su evaluación, también se reunirá con un asesor financiero para determinar si su seguro de salud cubre esta nueva terapia.

Si la genoterapia es adecuada para usted, el primer paso consistirá en recibir infusiones intravenosas de sangre saludable, sin células falciformes, durante 60 días. Posteriormente, se realizará la aféresis. Durante este procedimiento, se extrae sangre, se filtra para recolectar las células madre (que son fundamentales para crear nuevas células sanguíneas) y luego se devuelve al cuerpo. En algunos casos, puede ser necesario repetir la aféresis para recolectar suficientes células madre. Estas células se enviarán a un centro de fabricación especializado y allí serán modificadas para crear su genoterapia personalizada.

Después de la recolección de las células, el proceso de fabricación, prueba y envío de su genoterapia personalizada a Duke puede durar entre diez semanas y seis meses. Es fundamental que se mantenga saludable durante este período. Si no recibe atención para la enfermedad de células falciformes en Duke, coordinaremos con médicos cercanos a su residencia para que la reciba.

Cuando recibamos su tratamiento de genoterapia, usted recibirá quimioterapia para preparar la sangre y la médula ósea. Esto permitirá la incorporación de las células fabricadas. Este tratamiento se realizará en el hospital, y usted permanecerá allí hasta que se recupere de los efectos secundarios de la quimioterapia. Así, el equipo de proveedores supervisará su estado de salud y atenderá cualquier problema de inmediato. 

Recibirá la infusión de la genoterapia por una vía intravenosa que se coloca en el brazo. Esto se realizará en el hospital y durará aproximadamente 10 minutos. Después de eso, sus médicos observarán los efectos secundarios. Como las células fabricadas se derivan de su propio cuerpo, usted no corre el riesgo de padecer enfermedad de injerto contra huésped. Sin embargo, su sistema inmunitario necesitará tiempo para recuperarse, de modo que permanecerá en el hospital hasta que su equipo médico determine que puede regresar a casa de manera segura.  Por lo general, la estancia dura entre tres y seis semanas.

Durante aproximadamente uno a tres meses después de la genoterapia, algunas personas, principalmente los menores de edad, deberán mantenerse cerca del centro de Duke. De esta manera, podrá contar con su equipo médico de forma inmediata si surgen complicaciones de salud. Tras su alta, acudirá a la clínica ambulatoria para realizarse chequeos frecuentes. Los Servicios de Información para Pacientes de Duke trabajarán con usted y sus seres queridos para encontrar alojamiento asequible cercano, si es necesario. El personal también puede verificar si es elegible para recibir asistencia financiera para alojamiento.

El Programa de Estrategia de Evaluación y Mitigación de Riesgos de Duke, aprobado por la FDA, puede abordar los riesgos y efectos secundarios asociados a la genoterapia. Si tiene una emergencia médica durante su recuperación, utilizará una tarjeta de identificación especial para mostrarle al personal y a los proveedores de la sala de emergencias que es un paciente de genoterapia. Esto ayudará a nuestro equipo a brindarle un tratamiento especializado.

Nuestros proveedores dirigieron estudios clínicos sobre este tratamiento y recibieron formación especializada para administrar la terapia genética. Esto significa que usted y su familia pueden sentirse seguros de que sus proveedores se encuentran entre los líderes del país en este campo.

Nuestros especialistas en enfermedad de células falciformes tienen una amplia trayectoria en la atención a personas con esta enfermedad y en la colaboración con otros centros para coordinar atención compleja. Trabajamos de manera habitual con varios equipos de proveedores, como especialistas en trasplante de células madre y terapia celular, para garantizar que las personas con enfermedad de células falciformes reciban la mejor atención posible. Estamos comprometidos con la investigación de terapias novedosas y efectivas para la enfermedad de células falciformes. Nuestro objetivo definitivo es encontrar una cura accesible para todas las personas.

Contamos con unidades de hospitalización diseñadas específicamente para personas que reciben genoterapia, trasplantes de células madre y terapias celulares. Además, atendemos a pacientes con sistemas inmunitarios debilitados. Estas unidades se encuentran entre las más grandes del país y están equipadas con sistemas de ventilación exclusivos para reducir el riesgo de infecciones. Nuestra unidad pediátrica, diseñada para ser acogedora para las familias, cuenta con una gran sala de actividades, habitaciones con comodidades para cuidadores, una cocina compartida, lavadora, secadora y otros servicios.