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El trasplante de células madre restaura el futuro de una niña.
Charlee Rae con su hermana mayor Mali y sus padres Jessica y Russ Gribble.
Un trastorno genético poco común amenazó la vida de Charlee Rae Gribble. Luego, un trasplante de células madre en Duke Children's Hospital dio a la familia un motivo para mirar hacia adelante.
Un diagnóstico grave
Charlee Rae tenía solo unos meses de edad cuando sus padres notaron síntomas preocupantes, que incluían una terrible congestión nasal, una columna vertebral redondeada y una nariz inusualmente plana. Los Gribbles, que viven en Spartanburg, SC, la llevaron a una variedad de médicos en busca de respuestas.
Finalmente, obtuvieron un diagnóstico: Charlee Rae tenía síndrome de Hurler, una enfermedad hereditaria en la que el cuerpo no produce una sustancia necesaria para descomponer largas cadenas de moléculas de azúcar. Cuando esas moléculas se acumulan, pueden dañar el corazón y otros órganos.
El trasplante de células madre ofrece la mejor oportunidad de tener una vida larga y saludable
La familia fue derivada al Dr. Vinod K. Prasad, especialista en trasplante de células madre pediátrica de Duke. "Nos dijo que Charlee Rae tenía la forma grave de la enfermedad y, si no se trataba, su esperanza de vida sería de menos de diez años", dijo Jessica Gribble, la madre de Charlee Rae. "Mi esposo y yo lo perdimos. Estaba sosteniendo a Charlee, y pensé, no quiero 10 años. Quiero más que eso".
Prasad explicó que un trasplante de células madre con sangre del cordón umbilical era la mejor oportunidad de Charlee Rae para tener una vida larga y saludable. Las células madre pueden convertirse en diferentes tipos de células especializadas que el cuerpo necesita. La sangre del cordón umbilical (sangre que se conserva de los cordones umbilicales de los bebés después de nacer) es rica en células madre.
La familia se prepara para el trasplante de células madre
Los Gribbles aprovecharon la oportunidad. Jessica, una maestra de ciencias de secundaria, organizó tomarse un año sabático para cuidar a Charlee Rae y su otra hija, Mali, de cuatro años. El Carolinas Cord Blood Bank, un banco público sin fines de lucro que forma parte de Duke, encontró una célula madre compatible para Charlee Rae a partir de sangre del cordón umbilical de un donante. Una fundación creada por la familia de un paciente anterior de trasplante de células madre de Duke les proporcionó a los Gribble un apartamento cerca de Duke, de forma gratuita, para que vivieran durante el tratamiento de Charlee Rae.
Con el fin de preparar su cuerpo para aceptar las nuevas células madre, Charlee Rae se sometió a altas dosis de quimioterapia que acabaron con su sistema inmunitario. Tomó fuertes medicamentos para evitar que su cuerpo rechazara las células trasplantadas. También calificó para participar en un estudio clínico de un nuevo medicamento que ayudaría a su cuerpo a aceptar las células del donante más rápidamente.
"Entonces nos preparamos", dijo Jessica. "Fue difícil, porque no había nada más que pudiéramos hacer. Pero estaba en las manos de Dios y en el mejor centro médico. Solo les pedí a los médicos: 'Sálvenla..
Una jeringa de células madre que salva vidas
El 16 de julio de 2015, Charlee Rae estaba lista para recibir sus nuevas células madre. "Trajeron una jeringa de células de donantes y dije: '¿Eso es todo?' Pensé que sería una bolsa grande", dijo Jessica.
"Charlee durmió durante todo el proceso. En una hora, habíamos terminado".
Cuando Charlee se despertó, estaba feliz y llena de energía, recordó su madre, riendo. "¡Les pregunté qué ponían en esa jeringa!"
Las células nuevas sanas son un signo de éxito
En solo dos semanas, las células trasplantadas comenzaron a producir células nuevas y sanas. Sin embargo, en las semanas que siguieron, los Gribble vieron cómo el recuento de glóbulos blancos de Charlee subía y bajaba. Estaba cansada y luchaba contra la fiebre y los efectos secundarios de la quimioterapia, como el dolor y la caída del cabello. "Comenzó a subir después de siete semanas", dijo Jessica.
Después de meses en su hogar lejos del hogar, Prasad le dijo a la familia que era hora de ir a su verdadero hogar, para siempre. "La recuperación de Charlee Rae después del trasplante fue muy rápida y su resiliencia es asombrosa", dijo Prasad. "Me emocionó mucho lo rápido que se recuperó su sistema inmunitario. El trasplante ha abierto las puertas a una larga vida para muchos niños con enfermedades raras y mortales".
Los resultados de las células madre traen un futuro mejor
Hoy en día, Charlee Rae está sana y feliz. Jessica dijo que el desarrollo físico futuro de su hija podría no estar a la par con el de sus compañeros, pero su desarrollo intelectual está justo donde debería estar.
Por ejemplo, está aprendiendo el lenguaje de señas observando a sus padres, que son sordos e incluso inventan sus propias señas para comunicarse. "Cuando le doy Pediasure", explicó Jessica, "primero agito el frasco. Así que ahora, cuando Charlee quiere su Pediasure, hace un movimiento tembloroso con la mano. Es muy inteligente. Creo que estará bien".
