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El trasplante de células madre restaura el futuro de una niña.
Charlee Rae con hermana mayor Mali y padres Jessica y Russ Gribble.
Un trastorno genético poco común amenazó la vida de Charlee Rae Gribble. Luego, un trasplante de células madre en Duke Children's Hospital dio a la familia un motivo para mirar hacia adelante.
Un diagnóstico grave
Charlee Rae tenía solo unos meses de edad cuando sus padres notaron síntomas preocupantes, que incluían una terrible congestión nasal, una columna vertebral redondeada y una nariz inusualmente plana. Los Gribbles, que viven en Spartanburg, SC, la llevaron a una variedad de médicos en busca de respuestas.
Finalmente, obtuvieron un diagnóstico: Charlee Rae tenía síndrome de Hurler, una enfermedad hereditaria en la que el cuerpo no produce una sustancia necesaria para descomponer largas cadenas de moléculas de azúcar. Cuando esas moléculas se acumulan, pueden dañar el corazón y otros órganos.
El trasplante de células madre ofrece la mejor oportunidad para una vida larga y saludable.
La familia fue derivada a Vinod K. Prasad, MD, especialista en trasplante de células madre pediátrico en Duke. "Nos informó que Charlee Rae tenía la forma severa de la condición y, si no se trataba, su esperanza de vida sería de menos de diez años", dijo Jessica Gribble, madre de Charlee Rae. Mi pareja y yo lo perdimos. Estaba sosteniendo a Charlee y pensé, no quiero 10 años. Quiero más que eso.
Prasad explicó que un trasplante de células madre utilizando sangre del cordón umbilical era la mejor oportunidad de Charlee Rae para tener una vida larga y saludable. Las células madre pueden desarrollarse en diferentes tipos de células especializadas que el cuerpo necesita. La sangre del cordón umbilical -- sangre que se conserva de los cordones umbilicales de bebés después de nacer -- es rica en células madre.
La familia se prepara para el viaje del trasplante de células madre
Los Gribbles aprovecharon la oportunidad. Jessica, profesional de ciencias en secundaria, organizó tomarse un año sabático para cuidar a Charlee Rae y su otra hija, Mali, de cuatro años. El Carolinas Cord Blood Bank, un banco público sin fines de lucro que forma parte de Duke, encontró una coincidencia de células madre para Charlee Rae a partir de sangre del cordón umbilical de un donante. Una fundación iniciada por la familia de un paciente anterior de trasplante de células madre de Duke les proporcionó a los Gribbles un apartamento cerca de Duke, de forma gratuita, para vivir durante el tratamiento de Charlee Rae.
Para preparar su cuerpo para aceptar las nuevas células madre, Charlee Rae soportó quimioterapia a altas dosis que eliminó su sistema inmunitario. Tomó medicamento potente para evitar que su cuerpo rechazara las células trasplantadas. También calificó para un estudio clínico de un nuevo medicamento que ayuda a su cuerpo a aceptar las células del donante más rápidamente.
"Entonces nos preparamos", comentó Jessica. "Fue difícil, porque no había otra opción que considerar.. Pero estaba en manos de Dios y en la mejor instalación médica. Solo les pedí a los médicos: 'Sálvenla..
Una jeringa de células madre que salvan vidas
El 16 de julio de 2015, Charlee Rae estaba lista para recibir nuevas células madre. "Trajeron una jeringa de células de donantes y dije: '¿Eso es todo?'' Pensé que sería una bolsa grande", comentó Jessica.
"Charlee durmió durante todo el evento.. En una hora, terminamos.
Cuando Charlee se despertó, estaba contenta y llena de energía, recordó su madre, riendo. ¡Les pregunté qué había en esa jeringa"
Las nuevas células sanas son un signo de éxito.
En solo dos semanas, las células trasplantadas comenzaron a producir nuevas células sanas. Sin embargo, en las semanas siguientes, los Gribble observaron cómo el recuento de glóbulos blancos de Charlee fluctuaba. Estaba fatigada y enfrentaba fiebre y efectos secundarios de quimioterapia, como dolor y pérdida de cabello. "Comenzó su camino de regreso después de siete semanas", dijo Jessica.
Después de meses en su hogar temporal, Prasad le comunicó a la familia que era momento de regresar a su hogar definitivo. "La recuperación de Charlee Rae después del trasplante fue muy rápida, y su resiliencia es impresionante", dijo Prasad. Me emocionó mucho lo rápido que se recuperó el sistema inmunitario. La trasplantación ha brindado oportunidades para una vida prolongada a muchos niños con enfermedades raras y fatales.
Los resultados de células madre traen un futuro más prometedor.
Hoy, Charlee Rae está saludable y contenta. Jessica comentó que el desarrollo físico futuro de su hija podría no estar al mismo nivel que el de sus pares, pero su desarrollo intelectual está en el lugar que le corresponde.
Por ejemplo, está aprendiendo el lenguaje de señas observando a sus padres, que son sordos e incluso crea sus propias señas para comunicarse. "Cuando le doy Pediasure", explicó Jessica, "primero agito el envase.. Así que ahora, cuando Charlee quiere su Pediasure, hace un movimiento de sacudida con la mano. Es muy inteligente. Creo que estará bien.
