Yvette Crawley, 71, perdía la visión de manera constante debido a una rara enfermedad ocular progresiva. Durante años, no había tratamiento disponible. En octubre de 2025, llegó a Duke, donde fue la primera persona en la región sureste en recibir una terapia genética recientemente aprobada llamada Encelto™ que debería proteger su visión restante. Este tratamiento me permite mantener mi independencia", afirmó Crawley.
Esperanza ante un diagnóstico devastador
En 2021, a la señora Yvette Crawley de Apex, Carolina del Norte, le diagnosticaron telangiectasia macular tipo 2 (MacTel), una afección que causa una degeneración lenta o la muerte de células sensibles a la luz llamadas fotorreceptores en la parte posterior del ojo. MacTel lleva a la pérdida gradual de visión, especialmente de la visión central, lo que causa dificultades con tareas como conducir y leer.
“Fue realmente devastador escuchar eso”, dijo Crawley. Solo pensé: 'Oh, vivo solo/a.' ¿Cómo será esta vida?
Cuando Crawley regresó para su chequeo regular en el Duke Eye Center en marzo de 2025, su especialista en cirugía de retina, Lejla Vajzovic, MD, le informó que la FDA había aprobado un nuevo tratamiento el día anterior. Unos meses después, su equipo oftalmológico le preguntó si estaría interesada en recibirlo.
Dije: '¡Absolutamente! Estoy completamente seguro. Tengo 100 % de confianza en el Dr. Vajzovic. La respeto y todo lo que hace'", dijo Crawley.
El nuevo tratamiento
Revakinagene taroretcel-lwey (Encelto™) es una cápsula de terapia génica basada en células. Del tamaño de un grano de arroz, contiene más de 200,000 células vivas dentro de una piel permeable que libera proteínas en la retina que mantienen sanos los fotorreceptores.
Un lado tiene un pequeño bucle", explicó la Dra. Vajzovic. Cosemos esto a la pared del ojo, luego lo enterramos dentro del ojo, cerramos la herida y lo cubrimos con el tejido en la superficie del ojo.
Desafortunadamente, esto no revierte la degeneración que ya ha ocurrido", continuó el Dr. Vajzovic, "pero esta terapia ayuda a pacientes a conservar la visión que tienen".
Aventuras le esperan
El don de la vista es realmente extraordinario, y estabilizarlo para los pacientes es una sensación muy gratificante", dice la Dra. Vajzovic. Sabemos lo importante que es la visión para vivir una vida más plena e independiente.
Crawley está de acuerdo. "Estoy lista para hacer grandes viajes en mi casa rodante, como a Alaska y la aurora boreal", comenta. Siempre he tenido grandes aventuras. Ahora, aún puedo.
Ideas revolucionarias que ayudan a los pacientes
La Dra. Vajzovic señaló que Duke participó en partes críticas del ensayo que llevaron a la aprobación del implante y a su disponibilidad comercial. Es un ejemplo perfecto de nuestra misión: investigadores de Duke que trabajan en ideas revolucionarias que ayudan directamente a pacientes de Duke.