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Estudios de terapia experimental con sangre de cordón umbilical para el autismo
Los estudios pequeños y tempranos son alentadores; Se está llevando a cabo un ensayo más grande
Aunque se necesita más investigación, los científicos de Duke Health informan sobre los resultados de un pequeño estudio en etapa inicial de una terapia experimental para autismo en niños que utiliza su propia sangre del cordón umbilical.
Los resultados de un ensayo de fase I se publicaron en la edición del 5 de abril de la revista Stem Cells Translational Medicine. El estudio encontró que entre 25 niños de 2 a 5 años, más de dos tercios parecían mostrar mejoras en el habla, la socialización y el contacto visual, según lo informado por los padres y evaluado por los investigadores.
El ensayo de fase I se diseñó para evaluar la seguridad de tratar a los niños con autismo con una infusión intravenosa de su propia sangre del cordón umbilical, que sus familias optaron por almacenar al nacer.
Los investigadores advierten que el pequeño ensayo no fue diseñado para evaluar si una infusión de sangre del cordón umbilical es efectiva para mejorar los síntomas del autismo, y los resultados no se midieron con los datos de un grupo de placebo.
"Somos cautelosamente optimistas sobre estos primeros hallazgos", dijo la especialista en trasplante pediátrico de médula ósea de Duke, Joanne Kurtzberg, MD, investigadora principal del estudio. "Pero los padres de niños con autismo no deben interpretar estos resultados como una demostración concluyente de la efectividad de este tratamiento. Todavía queda mucho trabajo por hacer en estudios clínicos aleatorios mucho más grandes antes de que podamos sacar conclusiones firmes sobre la efectividad".
Estudio de fase II en curso; Cribado completo
Los investigadores ahora están dirigiendo un estudio clínico de fase II más grande y controlado en Duke para determinar si la sugerencia inicial de beneficio para los niños con trastorno del espectro autista se puede replicar.
La detección inicial para el ensayo se ha completado y el equipo de investigación ya no está buscando sujetos adicionales. (Nota para los padres: esto no se aplica a los niños que ya se han inscrito para la detección y todavía están siendo evaluados para su inscripción en el ensayo). Se espera que el juicio finalice en 2019.
"Una de las cosas más desafiantes para los padres de niños con autismo es que hay mucha información que no es confiable", dijo Geraldine Dawson, PhD, coinvestigadora principal y directora del Centro Duke para el Autismo y el Desarrollo del Cerebro. Dawson también es presidente de la Sociedad Internacional para la Investigación del Autismo.
"Es muy común que los padres busquen tratamientos alternativos para el autismo, y por eso es importante enfatizar que en este momento no tenemos evidencias claras de que la sangre del cordón umbilical sea una terapia efectiva para el autismo", dijo Dawson. "Una vez que hayamos concluido el ensayo de fase II, tendremos mucha más información y deberíamos poder caracterizar mejor el potencial de esta terapia".
Más información para las familias
Los investigadores ya no están buscando nuevos sujetos para ser examinados para participar en el ensayo de fase II.
El Centro para el Autismo y el Desarrollo del Cerebro de Duke alienta a las familias interesadas en participar en la investigación a ingresar su información en el Registro de Duke para la Investigación del Autismo para que puedan ser contactados para futuros estudios de Duke.
