Magnitude (Transthyretin Amyloidosis with Cardiomyopathy ATTR-CM) - Clinical Trial
What is the Purpose of this Study?
We are doing this study to find out if an experimental drug called NTLA-2001 (the study drug) is a safe and effective option for people with transthyretin amyloidosis with cardiomyopathy (ATTR-CM). The study drug is made using the CRISPR-CaS9 gene editing system. The intent of the study drug that is being tested is to target the TTR gene and make it inactive.
Amiloidosis por transtiretina con miocardiopatía (ATTR-MC)
Who Can Participate in the Study?
Adults ages 18-90 who:
- Are diagnosed with ATTR-CM diagnosis based on heart biopsy or a positive Scintigraphy scan
- Have not been treated with any RNA silencer therapies (e.g., patisiran, inotersen, or eplonterson) within the past 12 months
For more information, contact the study team at dallas.gardner@duke.edu.
What is Involved?
Este estudio consta de 3 etapas:
- Examen de detección (dura 56 días)
- Período del fármaco del estudio (infusión de 1 días)
- Período posterior al estudio de la droga (mínimo de 18 meses)
Si decide participar en el estudio, durante el período de detección se le indicará si reúne los requisitos para recibir el fármaco del estudio. Este período consistirá en varias pruebas y procedimientos para garantizar la elegibilidad. Estas pruebas y procedimientos incluirán la revisión de su historia clínica, la toma de muestras de sangre, la realización de pruebas de función corazón, un examen de la vista y una prueba de caminata de 6 minutos.
Si reúne los requisitos, se le asignará al azar (al azar) una dosis única del fármaco del estudio o un placebo (sustancia inactiva sin fármaco). El fármaco del estudio y el placebo se administran en forma de infusión intravenosa (IV) que dura unas 4 horas. Estará en nuestra clínica todo el día cuando reciba la infusión, ya que implica un período de 2 horas de monitoreo antes y después de recibir el fármaco del estudio/placebo. Tiene una probabilidad de 2 en 3 de que se le asigne recibir el fármaco del estudio.
El período posterior al estudio consistirá en múltiples visitas para tomar muestras de sangre, ecocardiogramas y pruebas funcionales. Estas visitas se realizarán durante al menos 18 meses después de recibir el fármaco del estudio/placebo.
Study Details
